Donazioni dalla Svizzera:

La sindrome FOXG1 è una patologia neurologica genetica causata da una mutazione del gene FOXG1, che impatta severamente sulle abilità cognitive e fisiche del bambino e sulla sua salute. Generalmente le persone affette non sono in grado di stare seduti, camminare, parlare e provvedere ai propri bisogni primari. La maggior parte dei bambini con sindrome FOXG1 soffre di convulsioni e necessita di un sondino per l’alimentazione.

La ricerca sulla sindrome FOXG1 potrebbe arrivare a dare risposte a molte altre patologie. Poiché il gene FOXG1 è uno dei primi e più importanti geni che si formano durante lo sviluppo del cervello, gli scienziati ritengono che il FOXG1 detenga la chiave per molte altre patologie neurologiche che colpiscono milioni di persone, tra cui autismo, schizofrenia, tumori cerebrali etc…

Siamo i genitori di bambini con sindrome FOXG1 e siamo dediti a:

  • Trovare una cura per tutti i pazienti con sindrome FOXG1 (di qualsiasi età, tipo di mutazione e area geografica).
  • Garantire pari accesso alle cure per tutti i pazienti con sindrome FOXG1 in tutto il mondo.
  • Continuare a scoprire legami tra il gene FOXG1 e le correlate patologiche neurologiche che colpiscono milioni di persone.

Mentre eminenti ricercatori / scienziati avanzano proposte per i loro progetti di ricerca, un potente Comitato Consultivo Scientifico con membri di Hôpital Necker, SISSA, Harvard, Yale e altre prestigiose università d’Europa e del mondo, ci guida su quali progetti finanziare.

Il nostro percorso verso una cura segue quattro fasi. Attualmente siamo alla Fase Uno.

Fase Uno: 1-3anni / fondi necessari: $1-2 milioni

  • Generare e individuare risorse per il testing (costruire modelli di topo FOXG1 e cellule staminali derivate dai pazienti (cellule iPS)
  • Studiare i modelli per comprendere l’impatto del FOXG1 sul cervello e sul corpo
  • Individuare terapie e valutarne l’efficacia – test per vedere se il ripristino del gene FOXG1 allevia i sintomi – capire quali punti temporali sono efficaci per il trattamento – test di sicurezza sugli animali
  • Studio di piccole molecole approvate dalla FDA su percorsi biologici identificati che possono essere modulati

Fase Due: 1-2 anni/fondi necessari: $ 2-6 milioni

  • Test pre-clinici di terapie efficaci
  • Sono raccolti importanti dati su fattibilità, test iterativi e sicurezza dei farmaci

Fase Tre: 1-5 anni/budget biotecnologici

  • Studi clinici sull’uomo

Fase Quattro:

  • FDA e altre agenzie nazionali approvano terapie modificanti la malattia per le mutazioni del gene FOXG1

La Fondazione tedesca, FOXG1 Deutschland e.V., è la consociata europea della FOXG1 Research Foundation per la raccolta di fondi e la connessione di ricercatori. Collabora con la rete TGE (Trans Giving Europe) che ha entità in ogni paese europeo, pertanto ai nostri generosi donatori in Europa possiamo offrire opzioni di donazione deducibili dalle tasse.

I genitori di bambini affetti da FOXG1 sono disponibili per spiegare come effettuare donazioni nel tuo Paese. Puoi trovare le loro informazioni di contatto qui: