Dons de la Suisse:

Le syndrome FOXG1 est un trouble neurologique génétique provoqué par une mutation du gène FOXG1, qui affecte gravement les capacités cognitives et physiques et la santé d’un enfant. Les personnes touchées sont généralement incapables de s’asseoir, de marcher, de parler et de subvenir à leurs besoins fondamentaux. La plupart des enfants atteints du syndrome FOXG1 souffrent de convulsions et nécessitent une sonde d’alimentation.

La recherche autour du syndrome FOXG1 pourrait conduire à des réponses pour de nombreux autres troubles. Étant donné que FOXG1 est l’un des premiers et des plus fondamentaux gènes formés au cours du développement du cerveau, les scientifiques pensent que FOXG1 détient la clé pour débloquer des troubles cérébraux affectant des millions de personnes, dont l’autisme, la schizophrénie, les tumeurs cérébrales et plus encore.

Nous sommes les parents d’enfants atteints du syndrome FOXG1 et nous nous engageons à:

  • Trouver un remède pour tous les patients atteints du syndrome FOXG1 (tous âges, tous types de mutations, toutes zones géographiques).
  • Fournir un accès égal à un remède à tous les patients atteints du syndrome FOXG1 dans le monde.
  • Continuer à découvrir les liens entre FOXG1 et les troubles cérébraux associés touchant des millions de personnes.

Alors qu’une multitude d’éminents chercheurs / scientifiques soumettent des propositions pour leurs projets de recherche, un comité consultatif scientifique très fort composé de membres de l’Hôpital Necker, du SISSA, de Harvard, de Yale et d’autres universités prestigieuses en Europe et dans le monde, nous guide sur les projets à financer.

Notre chemin vers un remède suit quatre phases. Nous sommes actuellement en phase une.

Phase une: 1 à 3 ans / financement nécessaire: 1 à 2 millions de dollars

  • Générer et caractériser des actifs pour les tests (construire des modèles de souris FOXG1 et des cellules souches dérivées de patients (cellules iPS)
  • Étudier les modèles pour comprendre l’impact de FOXG1 sur le cerveau et le corps
  • Identifier les thérapies et évaluer l’efficacité – tester pour voir si la restauration du gène FOXG1 atténue les symptômes – savoir quels moments sont efficaces pour le traitement – tester la sécurité chez les animaux
  • Examiner les petites molécules existantes approuvées par la FDA sur les voies biologiques identifiées qui peuvent être modulées

Phase deux: 1-2 ans / financement nécessaire: 2-6 millions de dollars

  • Tests précliniques de thérapies réussies
  • Des données importantes de faisabilité, de tests itératifs et de sécurité des médicaments sont collectées

Phase trois: 1-5 ans / Budgets biotechnologiques

  • Essais cliniques humains

Phase quatre:

  • La FDA et d’autres agences nationales approuvent des thérapies.

La Fondation allemande, FOXG1 Deutschland e.V., soutient la Fondation de recherche FOXG1 pour collecter des fonds et connecter les chercheurs. Il s’associe au réseau TGE (Trans Giving Europe) qui a des entités dans chaque pays européen, afin que nous puissions offrir des options de dons déductibles d’impôt à nos généreux donateurs en Europe.

Les parents d’enfants FOXG1 sont disponibles pour expliquer comment faire un don dans votre pays. Veuillez trouver leurs coordonnées ici: