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La sindrome FOXG1 è una patologia neurologica genetica causata da una mutazione del gene FOXG1, che impatta severamente sulle abilità cognitive e fisiche del bambino e sulla sua salute. Generalmente le persone affette non sono in grado di stare seduti, camminare, parlare e provvedere ai propri bisogni primari. La maggior parte dei bambini con sindrome FOXG1 soffre di convulsioni e necessita di un sondino per l’alimentazione.
La ricerca sulla sindrome FOXG1 potrebbe arrivare a dare risposte a molte altre patologie. Poiché il gene FOXG1 è uno dei primi e più importanti geni che si formano durante lo sviluppo del cervello, gli scienziati ritengono che il FOXG1 detenga la chiave per molte altre patologie neurologiche che colpiscono milioni di persone, tra cui autismo, schizofrenia, tumori cerebrali etc…
Siamo i genitori di bambini con sindrome FOXG1 e siamo dediti a:
- Trovare una cura per tutti i pazienti con sindrome FOXG1 (di qualsiasi età, tipo di mutazione e area geografica).
- Garantire pari accesso alle cure per tutti i pazienti con sindrome FOXG1 in tutto il mondo.
- Continuare a scoprire legami tra il gene FOXG1 e le correlate patologiche neurologiche che colpiscono milioni di persone.
- Generare e individuare risorse per il testing (costruire modelli di topo FOXG1 e cellule staminali derivate dai pazienti (cellule iPS)
- Studiare i modelli per comprendere l’impatto del FOXG1 sul cervello e sul corpo
- Individuare terapie e valutarne l’efficacia – test per vedere se il ripristino del gene FOXG1 allevia i sintomi – capire quali punti temporali sono efficaci per il trattamento – test di sicurezza sugli animali
- Studio di piccole molecole approvate dalla FDA su percorsi biologici identificati che possono essere modulati
- Test pre-clinici di terapie efficaci
- Sono raccolti importanti dati su fattibilità, test iterativi e sicurezza dei farmaci
- Studi clinici sull’uomo
- FDA e altre agenzie nazionali approvano terapie modificanti la malattia per le mutazioni del gene FOXG1
Aktuelles
Zebrafischprojekt – kleine Helfer liefern wichtige Erkenntnisse
Am 10.09.2019 ist der unten stehende Artikel über uns im MOMO-Magazin erschienen (www.momo-magazin.de). Das Zebrafischprojekt ist ein Projekt, für das wir noch dringend Spenden benötigen
14. September 2019
Aktuelles
U1k – Spendensammelaktion für FOXG1
1. Station: Kirchheim am Neckar Zurück Weiter Die beiden Jungs, Philipp und Ralf aus Zürich, haben am 05.09.2019 ihre knapp 2-wöchige Reise mit ihren Vespas
8. September 2019
Aktuelles
U1k – Spendentour
U1k steht für „unter eintausend“ und ist in diesem Jahr ganz im Sinne von FOXG1 auf Tour. Von Zürich nach London mit der Vespa…
31. Mai 2019