Donaciones de españa:
El síndrome FOXG1 es un trastorno neurológico genético causado por una mutación en el gen FOXG1, que afecta gravemente la salud y la capacidad física y cognitiva de un niño. Los afectados generalmente no pueden sentarse, caminar, hablar y ocuparse de sus necesidades básicas. La mayoría de los niños con síndrome FOXG1 sufren convulsiones y requieren una sonda de alimentación.
La investigación sobre el síndrome FOXG1 podría conducir a respuestas para muchos otros trastornos. Dado que FOXG1 es uno de los primeros y más fundamentales genes formados durante el desarrollo del cerebro, los científicos creen que FOXG1 tiene la clave para desbloquear trastornos cerebrales que afectan a millones, incluidos el autismo, la esquizofrenia, los tumores cerebrales y más.
Somos padres de niños con síndrome FOXG1 y estamos dedicados a:
- Encontrar una cura para todos los pacientes con síndrome FOXG1 (todas las edades, todos los tipos de mutación, todas las geografías).
- Proporcionar acceso equitativo a una cura para todos los pacientes con síndrome FOXG1 en todo el mundo.
- Continuar descubriendo los vínculos entre FOXG1 y los trastornos cerebrales relacionados que afectan a millones de personas.
Mientras que una gran cantidad de eminentes investigadores / científicos presentan propuestas para sus proyectos de investigación, un Consejo Científico Asesor muy sólido con miembros del Hospital Necker, SISSA, Harvard, Yale y otras universidades prestigiosas en Europa y en todo el mundo, nos guía en qué proyectos financiar.
Nuestro camino hacia una cura sigue cuatro fases. Actualmente estamos en la Fase Uno.
Fase uno: 1-3 años / financiamiento necesario: $ 1-2 millones
- Generar y caracterizar activos para las pruebas (crear modelos de ratones FOXG1 y células madre derivadas de pacientes (células iPS))
- Estudiar los modelos para comprender el impacto de FOXG1 en el cerebro y el cuerpo.
- Identificar las terapias y evaluar la eficacia: realizar pruebas para ver si la restauración del gen FOXG1 alivia los síntomas; aprender qué puntos en el tiempo son efectivos para el tratamiento; probar de manera segura en animales
- Examinar las moléculas pequeñas existentes aprobadas por la FDA en las vías biológicas identificadas que pueden modularse
Fase dos: 1-2 años / financiamiento necesario: $ 2-6 millones
- Pruebas preclínicas de terapias exitosas
- Se recopilan datos importantes de viabilidad, pruebas iterativas y seguridad de los medicamentos.
Fase tres: 1-5 años / presupuestos biotecnológicos
- Ensayos clínicos en humanos
Fase cuatro:
- La FDA y otras agencias del país aprueban terapias modificadoras de la enfermedad para las mutaciones FOXG1
La Fundación Alemana, FOXG1 Deutschland e.V., es el afiliado europeo de la Fundación de Investigación FOXG1 para recaudar fondos y conectar investigadores. Se asocia con la red TGE (Trans Giving Europe) que tiene entidades en cada país europeo, por lo que podemos ofrecer opciones de donación deducibles de impuestos a nuestros generosos donantes en Europa.
Los padres de los niños FOXG1 están disponibles para explicar cómo donar en su país. Encuentre su información de contacto aquí:
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